药物实现高水平敲低且安全性耐受性良好
我们正在实现高水平的敲低，同时具有良好的安全性和耐受性，因此这一切都非常非常令人鼓舞
English original
We’re getting high levels of knockdown with good safety and tolerability, and so this is all very, very encouraging
欧洲亨廷顿病网络大会
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Pushkal GargAlnylam · head of research and development